Orkambi (lumacaftor و ivacaftor) توسط سازمان غذا و داروی آمریکا برای درمان بیمارانی که دو نسخه از ژن بیماری فیبروز سیستیک را از والدین خود دریافت کرده اند، مورد تایید قرار گرفت.  

FDA روز پنج شنبه توضیح داد، جهش F508del سبب تولید پروتئین غیر نرمالی می شود که انتقال آب و کلراید را در بدن مختل می کند. داشتن دو رونوشت از این جهش سبب بروز فیبروز سیستیک می شود.

دکتر John Jenkins مسئول اداره Office of New Drugs (مرکزی برای ارزیابی و تحقیقات دارویی) طی اخباری گفت FDA تولید کنندگان را تشویق می کند که روی ایجاد درمان های جدید برای بیماری های نادر و جدی مانند فیبروز سیستیک سرمایه گذاری کنند. تاییدیه این داروها به ترویج درمان های هدفمند برای نواقص خاصی که سبب بیماری های نادری مانند فیبروز سیستیک می شود، کمک می کند.  

فیبروز سیستیک یا cystic fibrosis اختلالی ژنتیکی است که اغلب کشنده می باشد و سبب ضخامت موکوز می شود و در نهایت ریه ها و مسیر گوارشی را درگیر می کند. این اختلال می تواند تنفس کردن را دشوار کند و سبب بروز مشکلاتی در مسیر گوارشی شود. در حال حاضر در ایالات متحده آمریکا 30000 نفر به این بیماری مبتلا هستند.  

Orkambi در فاز کارآزمایی بالینی بر روی بیش از 1100 بیمار 12 سال به بالا که حامل دو رونوشت از جهش F508del بودند، مورد ارزیابی قرار گرفت. در مقایسه با گروه شاهد، در گروهی که با این دارو تحت درمان بودند، بهبود در عملکرد ریه ها مشاهده شد.

بر اساس گفته FDA، میزان اثر بخشی و بی خطر بودن این دارو در بیماران مبتلا به فیبروز سیستیک که دچار جهش ژنتیکی نیستند، ارزیابی و بررسی نشده است.  

شایع ترین اثرات جانبی این دارو عبارت است از تنفس های کوتاه، عفونت در مسیر فوقانی دستگاه گوارش، تهوع، اسهال و راش. در بین بیماران خانم که در سنین باروری قرار داشتند، علائمی از قبیل افزایش در خونریزی عادت ماهانه مشاهده شد.

Orkambi توسط شرکت دارویی Vertex Pharmaceuticals واقع در بوستون تولید می شود.