منتشر شده در مجله دارویی نیو انگلند – 4 ژانویه 2018
کیت سالیوان پروفسور دارو و سلول درمانی از مرکز پزشکی دانشگاه داک می گوید در موارد شدید بیماری دارو درمانی های رایج برای طولانی مدت موثر نخواهند بود. بنابراین یافته های جدید در اولویت هستند.
مطالعات اولیه تاثیر گذاری پیوند سلول های بنیادی مغز استخوان را در درمان اسکلروز سیستمیک پراکنده اثبات می کنند اما آزمایشات از درمان با فشردگی کمتر استفاده کردند که به طور کامل مغز استخوان را تخریب نکرد. در مطالعات قبلی میزان زنده ماندن بهبود یافت اما بیماری مجددا بازگشت پیدا کرد؛ در نتیجه درمان استاندارد در ایالات متحده همان داروهای مهار کننده سیستم ایمنی بودند.
مطالعه شامل 75 نفز از بیماران بین سنین 18-69 سال بود که مبتلا به اسکلروز سیستمیک پراکنده با درگیری ریه و یا کلیه بودند. دکتر سالیوان و همکارانش به طور تصادفی بیمارانی را انتخاب کردند که پیوند دریافت کرده اند؛ یک حرکت ترکیبی که در آن ابتدا سیستم ایمنی ضعیف و اتو ریاکتیو بیمار را تخریب می کنند و آن را با سلول های مغز استخوان دستکاری شده خود بیمار جایگزین می کنند. در گروهی دیگر درمان 12 ماهه را با تزریق سیکلوفسفامید در درون رگ انجام می دهند.
بهبود چشمگیر در زنده ماندن
بقای کلی در دوره 72 ماهه در پیوند 86 درصد در مقایسه با 51 درصد در مصرف دارو و تخمین های کاپلن میر برای زنده ماندن بدون عارضه 74 درصد در پیوند در مقایسه با 47 درصد در مصرف دارو سیکلوفسفامید بود.
تعداد کمتری از بیمارانی که پیوند دریافت کرده بودند نیازمند دریافت داروهای آنتی روماتوئید تغییر دهنده بیماری شدند؛ با این حال مرگ و میر ناشی از درمان در دریافت کنندگان پیوند 3 % در 54 ماه و 6 % در پایان 72 ماه در مقایسه با 0 % در دریافت کنندگان دارو بود.
همچنین در پیوند بیماران بیشتر دچار عوارض کوتاه مدتی مانند افت تعداد سلول های خونی و عفونت ها (واریسلا زوستر) می شدند.
پیگیری طولانی مدت برای تعیین خطر اضافی برای سرطان از طریق پرتودهی مورد نیاز است. محققین به پیگیری بسیاری از مشارکت کنندگان در این مطالعه ادامه دادند.
با اینکه با قرار گرفتن کل بدن در معرض پرتو خطر سمیت خونی و سرطان های ثانویه بیشتر می شود، این اثرات سمی باید با فایده های درمان و میزان جدیت بیماری ارزیابی شوند.
آنتونی ای فاسی مدیر موسسه ملی آلرژی و بیماری های عفونی از نتایج استقبال کرد و گفت: ما به درمان های موثری برای اسکلرودرمی و سایر بیماری های خود ایمنی نیاز داریم که نه تنها بیمار را ناتوان می کنند بلکه به سختی نیز درمان می شوند. این نتایج شواهد بیشتری را مبنی بر اینکه پیوند سلول های بنیادی باید به عنوان یک گزینه درمانی بالقوه برای بیماران مبتلا به اسکلرودرمی با پیش بینی ضعیف، فراهم میکنند.